Dispense VERIFICATO

farmacogenetica

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Di cosa parla

I nuovi target farmacologici nell'ambito delle biotecnologie farmaceutiche includono gli acidi nucleici, che possono essere sfruttati attraverso strategie come l'uso di antisensi, aptameri, decoy e iRNA per modulare specifiche interazioni molecolari.
I Small RNA endogeni, in particolare i miRNA, sono piccole sequenze non codificanti di 22 nucleotidi altamente conservate che regolano l'espressione genica sopprimendo la traduzione o la trascrizione di fino a due terzi dei geni umani.
La nomenclatura specifica dei miRNA prevede un prefisso "miR" seguito da un numero ordinale, suffissi minuscoli per varianti quasi identiche e prefissi come "hsa-" per le specie umane, "v-" per quelle virali o "D-" per Drosophila.
I miRNA svolgono funzioni fisiologiche cruciali nello sviluppo embrionale, nella differenziazione cellulare, nella proliferazione, nell'apoptosi e nel metabolismo, agendo in modo tessuto-specifico.
Il ruolo dei miRNA nella patologia oncologica è duplice: possono agire come oncosoppressori o come oncogeni, influenzando direttamente la progressione tumorale e la sopravvivenza cellulare.
Miravirsen rappresenta un farmaco sperimentale antisense diretto contro il miR-122 umano, attualmente in fase di sviluppo clinico per il trattamento dell'epatite C tramite somministrazione sottocutanea.

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